Baysal Talasemi alan\u0131nda yepyeni ve son derece etkili ”Gen Tedavi” ile talasemili ki\u015filere duyurdu; Baysal’\u0131n a\u00e7\u0131klamas\u0131 ise \u015f\u00f6yle;<\/p>\n\n\n\n
Prof. Dr. Erol Baysal Talasemi alan\u0131nda yepyeni ve son derece etkili ”Gen Tedavi” ile talasemili ki\u015filere duyurdu; Baysal’\u0131n a\u00e7\u0131klamas\u0131 ise \u015f\u00f6yle;<\/p>\n\n\n\n
”Yakla\u015f\u0131k 40 y\u0131ll\u0131k ihtisas ve meslek hayat\u0131mda bug\u00fcn\u00fc hayal ettim durdum. Bir KKTC vatanda\u015f\u0131 olarak hen\u00fcz 22 ya\u015f\u0131nda UCL’de hematoloji hocam Prof. Modell bana bir ders sonu “Sen K\u0131br\u0131s’l\u0131s\u0131n, mezun olduktan sonra benimle Talasemi alan\u0131nda doktora tezi yapman\u0131 istiyorum, \u00e7\u00fcnk\u00fc senin \u00fclken K\u0131br\u0131s’ta buna \u00e7ok ihtiya\u00e7 vard\u0131r” s\u00f6zleri h\u00e2l\u00e2 kulaklar\u0131mda \u00e7\u0131nlamaktad\u0131r. Evet aradan ge\u00e7en 40 y\u0131lda bu alanda \u00e7ok b\u00fcy\u00fck geli\u015fmelere imza at\u0131lm\u0131\u015ft\u0131r. Ancak bug\u00fcnk\u00fc geli\u015fme Talasemi tedavisinde ula\u015fabilece\u011fimiz en son nokta olarak tarihe ge\u00e7ecek niteliktedir. \u00c7\u00fcnk\u00fc FDA, D\u00fczenli Kan Transf\u00fczyonu Gerektiren Beta-Talasemili Yeti\u015fkin ve Pediatrik Hastalar\u0131 Tedavi Eden \u0130lk H\u00fccre Bazl\u0131 GEN TEDAV\u0130S\u0130N\u0130 Onaylad\u0131 (17 A\u011fustos 2022).<\/p>\n\n\n\n
Bu yeni geli\u015fmeyle art\u0131k talasemili karde\u015flerimize zor ve zahmetli tedavi yerine \u00c7ARE sunma m\u00fcjdesini vermekten dolay\u0131 son derece mutluyum.<\/p>\n\n\n\n
Elbette b\u00f6yle yepyeni, son derece etkili ve me\u015fakkatli bir tedavi i\u00e7in devletlerin, hasta karde\u015flerimize her t\u00fcrl\u00fc deste\u011fi vereceklerini \u00fcmit ediyorum.<\/p>\n\n\n\n
KKTC, d\u00fcnyan\u0131n en y\u00fcksek talasemi insidans\u0131na sahip oldu\u011fundan bu, \u00fclkemiz i\u00e7in son derece \u00f6nemli bir geli\u015fmedir.<\/p>\n\n\n\n
Bu ba\u015far\u0131ya imza atan New York’taki BLUEBIRD BIO INC., bahsi ge\u00e7en Gen Terapisi \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131nda \u00f6zellikle hasta ve mutasyon se\u00e7imlerinde \u015fahs\u0131m\u0131 ‘uzman dan\u0131\u015fman’ olarak se\u00e7melerinden dolay\u0131 kendilerine te\u015fekk\u00fcrlerimi arzederim.<\/p>\n\n\n\n
Bu g\u00fczel haberi t\u00fcm KKTC ve TC’deki talasemili karde\u015flerimle payla\u015fmaktan b\u00fcy\u00fck gurur ve mutluluk duymaktay\u0131m. Gen tedavisi \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131n\u0131n detay\u0131n\u0131 ve i\u00e7eri\u011fini merak edenler i\u00e7in a\u015fa\u011f\u0131da a\u00e7\u0131kl\u0131yorum:<\/p>\n\n\n\n
ABD G\u0131da ve \u0130la\u00e7 \u0130daresi FDA, d\u00fczenli k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccresi transf\u00fczyonu gerektiren beta-talasemili yeti\u015fkin ve pediatrik hastalar\u0131n tedavisi i\u00e7in ilk h\u00fccre bazl\u0131 gen tedavisi olan Zynteglo’yu (betibeglogene autotemcel) onaylad\u0131.<\/p>\n\n\n\n
FDA Biyolojik De\u011ferlendirme ve Ara\u015ft\u0131rma Merkezi Direkt\u00f6r\u00fc Dr. Peter Marks MD, PhD., \u201cBug\u00fcn\u00fcn onay\u0131, \u00f6zellikle s\u00fcrekli k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccresi transf\u00fczyonu gerektiren bireylerde beta-talasemi tedavisinde \u00f6nemli bir ilerlemedir\u201d dedi. “Bu ciddi hastal\u0131kla ili\u015fkili potansiyel sa\u011fl\u0131k komplikasyonlar\u0131 g\u00f6z \u00f6n\u00fcne al\u0131nd\u0131\u011f\u0131nda, bu yeni geli\u015fme, FDA’n\u0131n s\u0131n\u0131rl\u0131 tedavi se\u00e7eneklerine sahip hastalar i\u00e7in yenilik\u00e7i tedavilerin geli\u015ftirilmesini destekleme konusundaki kararl\u0131l\u0131\u011f\u0131n\u0131 vurgulamaktad\u0131r.”<\/p>\n\n\n\n
Beta-talasemi, beta-globin alt birimindeki mutasyonlar yoluyla kandaki normal hemoglobin ve k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccrelerinin azalmas\u0131na neden olan ve v\u00fccuda yetersiz oksijen verilmesine yol a\u00e7an bir t\u00fcr kal\u0131tsal kan hastal\u0131\u011f\u0131d\u0131r. Azalt\u0131lm\u0131\u015f k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccresi seviyeleri, ba\u015f d\u00f6nmesi, halsizlik, yorgunluk, kemik anormallikleri ve daha ciddi komplikasyonlar gibi bir dizi sa\u011fl\u0131k sorununa yol a\u00e7abilir. Durumun en \u015fiddetli \u015fekli olan transf\u00fczyona ba\u011fl\u0131 beta-talasemi, standart tedavi y\u00f6ntemi olarak genellikle ya\u015fam boyu k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccresi transf\u00fczyonlar\u0131n\u0131 gerektirir. Bu d\u00fczenli transf\u00fczyonlar, v\u00fccutta a\u015f\u0131r\u0131 demir birikmesi nedeniyle kalp, karaci\u011fer, dalak ve di\u011fer organlardaki problemler de dahil olmak \u00fczere, kendi ba\u015f\u0131na bir\u00e7ok sa\u011fl\u0131k komplikasyonuyla ili\u015fkilendirilebilir.<\/p>\n\n\n\n
Zynteglo, tek doz olarak uygulanan tek seferlik bir gen tedavisi \u00fcr\u00fcn\u00fcd\u00fcr.<\/p>\n\n\n\n
Zynteglo’nun her dozu, fonksiyonel beta-globin (bir hemoglobin bile\u015feni) \u00fcretmek i\u00e7in genetik olarak de\u011fi\u015ftirilmi\u015f hastan\u0131n kendi h\u00fccreleri (kemik ili\u011fi k\u00f6k h\u00fccreleri) kullan\u0131larak olu\u015fturulan \u00f6zelle\u015ftirilmi\u015f bir tedavidir.<\/p>\n\n\n\n
Zynteglo’nun g\u00fcvenli\u011fi ve etkinli\u011fi, d\u00fczenli transf\u00fczyon gerektiren beta-talasemili yeti\u015fkin ve pediyatrik hastalar\u0131 i\u00e7eren iki \u00e7ok merkezli klinik \u00e7al\u0131\u015fmada belirlenmi\u015ftir. Etkinlik, hasta en az 12 ay boyunca herhangi bir k\u0131rm\u0131z\u0131 kan h\u00fccresi transf\u00fczyonuna ihtiya\u00e7 duymadan \u00f6nceden belirlenmi\u015f bir hemoglobin seviyesini korudu\u011funda elde edilen transf\u00fczyon ba\u011f\u0131ms\u0131zl\u0131\u011f\u0131n\u0131n<\/p>\n\n\n\n
sa\u011flanmas\u0131na dayal\u0131 olarak kurulmu\u015ftur. Zynteglo alan 41 hastan\u0131n %89’u transf\u00fczyon ba\u011f\u0131ms\u0131zl\u0131\u011f\u0131 elde etti.<\/p>\n\n\n\n
Zynteglo ile ili\u015fkili en yayg\u0131n yan etkiler aras\u0131nda trombosit ve di\u011fer kan h\u00fccresi d\u00fczeylerinin azalmas\u0131, ayr\u0131ca mukozit, ate\u015fli n\u00f6tropeni, kusma, ate\u015f, sa\u00e7 d\u00f6k\u00fclmesi, burun kanamas\u0131, kar\u0131n a\u011fr\u0131s\u0131, kas-iskelet a\u011fr\u0131s\u0131, \u00f6ks\u00fcr\u00fck, ba\u015f a\u011fr\u0131s\u0131, ishal, d\u00f6k\u00fcnt\u00fc, kab\u0131zl\u0131k, mide bulant\u0131s\u0131, i\u015ftah azalmas\u0131, pigmentasyon bozuklu\u011fu ve ka\u015f\u0131nt\u0131 yer al\u0131r. Bu tedaviyle ili\u015fkili potansiyel bir kan kanseri (l\u00f6semi) riski vard\u0131r; ancak Zynteglo ile ilgili \u00e7al\u0131\u015fmalarda herhangi bir vaka g\u00f6r\u00fclmedi. Zynteglo alan hastalar, herhangi bir kanser kan\u0131t\u0131 i\u00e7in kanlar\u0131n\u0131 en az 15 y\u0131l boyunca izlemelidir. Hastalar ayr\u0131ca Zynteglo uygulamas\u0131 s\u0131ras\u0131nda a\u015f\u0131r\u0131 duyarl\u0131l\u0131k reaksiyonlar\u0131, trombositopeni ve kanama a\u00e7\u0131s\u0131ndan izlenmelidir.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Baysal Talasemi alan\u0131nda yepyeni ve son derece etkili ”Gen Tedavi” ile talasemili ki\u015filere duyurdu; Baysal’\u0131n a\u00e7\u0131klamas\u0131 ise \u015f\u00f6yle; Prof. Dr. Erol Baysal Talasemi alan\u0131nda yepyeni ve son derece etkili ”Gen Tedavi” ile talasemili ki\u015filere duyurdu; Baysal’\u0131n a\u00e7\u0131klamas\u0131 ise \u015f\u00f6yle; ”Yakla\u015f\u0131k 40 y\u0131ll\u0131k ihtisas ve meslek hayat\u0131mda bug\u00fcn\u00fc hayal ettim durdum. Bir KKTC vatanda\u015f\u0131 olarak hen\u00fcz […]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":8177,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_uf_show_specific_survey":0,"_uf_disable_surveys":false,"footnotes":"","jetpack_publicize_message":"","jetpack_publicize_feature_enabled":true,"jetpack_social_post_already_shared":false,"jetpack_social_options":{"image_generator_settings":{"template":"highway","default_image_id":0,"font":"","enabled":false},"version":2}},"categories":[81],"tags":[890],"class_list":["post-8176","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-gundem","tag-erol-baysal"],"yoast_head":"\n